發稿時間：2021-08-04 來源： 醫藥網
根據美國食品和藥物管理局（FDA）的數據統計，2021年7月FDA共批準4款創新藥物，全部為新分子實體。2021年至今，美國FDA已陸續批準了33款創新藥物，其中25款為新分子實體，6款為新生物制品，剩余2款為細胞療法。
近十年FDA批準的新藥數量
來源：FDA網站、公開資料
2021年7月，美國FDA共計批準的4款創新藥物，涉及多個疾病領域，包括首款用于治療糖尿病慢性腎病的非甾體選擇性鹽皮質激素受體拮抗劑Kerendia（finerenone）；首款用于治療布氏岡比亞錐蟲引起的非洲錐蟲病的口服藥物Fexinidazole（fexinidazole）；美國FDA批準的首款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑Rezurock（belumosudil），以及全球首款獲得監管批準治療進展性家族性肝內膽汁淤積的藥物Bylvay（odevixibat）。
7月的4款創新藥物中，除了在我國發病率極低的非洲錐蟲病的治療藥物fexinidazole以外，其余3款新藥均已在CDE進行注冊申報。其中，finerenone（非奈利酮）已經處于申請生產階段，而belumosudil片由燁輝醫藥引入，目前正在進行2期臨床試驗；Albireo Pharma公司的odevixibat在2020年末獲得了CDE臨床試驗默示許可。
近年，越來越多的創新原研藥加快進入中國市場的步伐，這一方面是因為國家對于創新原研藥進入國內是持鼓勵態度的，研發企業能夠享受到各種政策紅利；另一方面是隨著國內經濟水平不斷上升，中國醫藥市場空間大潛力足的優勢越發明顯，國外創新原研企業越來越重視中國市場。
FDA批準新藥的詳細信息
來源：FDA網站、米內網全球藥物研發庫
Kerendia（finerenone）
2021年7月9日，美國FDA批準了拜耳公司的Kerendia（finerenone，非奈利酮）上市，用于在伴有慢性腎臟?。–KD）的2型糖尿病患者中，降低腎衰竭風險、延緩估算腎小球濾過率（eGFR）的下降速度，降低心血管死亡、非致死性心肌梗塞，以及因為心力衰竭住院的風險。Kerendia是首款用于治療糖尿病慢性腎臟病的非甾體選擇性鹽皮質激素受體（MR）拮抗劑。此前，Kerendia曾獲得FDA授予的快速通道資格認定，此次申請也是通過優先審查途徑獲得批準。目前，該藥也正在國內接受NMPA的監管審查。
finerenone具體信息
來源：米內網全球藥物研發庫
在美國，糖尿病是慢性腎病和腎衰竭的主要原因。當腎臟受損并且不能正常過濾血液時，就會發生慢性腎臟疾病。由于過濾有缺陷，患者還可能會出現與體液、電解質和體內廢物堆積相關的并發癥。慢性腎病有時會發展為腎功能衰竭，患者也有患心臟病的高風險。在中國，糖尿病慢性腎臟病已經超過了腎小球腎炎相關慢性腎臟病，成為我國慢性腎臟病的首要病因。
此次批準主要基于名為FIDELIO-DKD的關鍵性3期臨床試驗，該試驗入組了來自全球48個國家約5700例糖尿病慢性腎臟病的患者。結果顯示，與安慰劑相比，Kerendia將首次出現腎衰竭風險、延緩估算腎小球濾過率（eGFR）在至少4周內從基線水平持續降低≥40%，腎臟死亡的復合風險顯著降低了18%，心血管死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風或心力衰竭住院時間的復合風險降低了14%。
Fexinidazole（fexinidazole）
2021年7月16日，賽諾菲和DNDi共同開發的fexinidazole（fexinidazole）獲得美國FDA批準，用于治療布氏岡比亞錐蟲引起的非洲錐蟲?。℉AT，又稱為昏睡?。?。fexinidazole是用于昏睡病的首款直接口服治療方法，該藥不僅適用于疾病第一階段，而且適用于寄生蟲穿過血腦屏障導致患者出現神經精神癥狀的疾病第二階段。此前，fexinidazole已獲得美國FDA授予的優先審評和孤兒藥資格認定。
belumosudil具體信息
來源：米內網全球藥物研發庫
異基因造血干細胞移植是目前治療造血系統惡性腫瘤、某些遺傳性及骨髓衰竭性疾病的重要手段，慢性移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后晚期并發癥中最為常見的一種。在異基因造血干細胞移植后存活半年以上的病人中有30%-50%會出現慢性移植物抗宿主病。它是一種全身性，累及多器官的綜合癥，類似自身免疫性疾病。
Rezurock在一項隨機、開放標簽、多中心關鍵2期臨床試驗中的優越表現為此次批準奠定基礎。名為ROCKstar的臨床試驗共入組了65名先前已接受過至少2次、最多5次的全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病患者。研究結果顯示，接受Rezurock治療的患者達到75%的總緩解率（ORR），其中完全緩解率為6%，部分緩解率為69%。中位緩解持續時間為1.9個月。而首次出現緩解反應的中位時間為1.8個月，62%應答患者在緩解后至少12個月內不需要新的全身性療法。
Bylvay（odevixibat）
7月20日，Albireo Pharma公司宣布美國FDA批準其研發的Bylvay（odevixibat）上市，用于治療所有亞型的進展性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）所引起皮膚瘙癢。Bylvay是全球首款獲得監管批準治療進展性家族性肝內膽汁淤積的藥物。此前，Bylvay已獲得FDA授予的孤兒藥、快速通道和優先審評等資格認定。
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來源：米內網全球藥物研發庫
進展性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，因基因突變肝細胞難以產生和分泌膽汁，發生肝細胞內膽汁積聚，會導致肝細胞損傷，并可能發展為更為嚴重的肝臟疾病。世界范圍內，每5萬至10萬個新生兒中，約有一個會受PFIC的影響。此前，進展性家族性肝內膽汁淤積患者的唯一選擇是肝移植或其他侵入性手術，沒有獲批的藥物可治療PFIC。
Bylvay的安全性和有效性在PEDFIC-1和PEDFIC- 2兩項全球性3期臨床試驗中得到驗證。在隨機雙盲、含安慰劑對照的PEDFIC-1研究中， Bylvay治療組顯著降低了膽汁酸反應，顯著改善了皮膚瘙癢，且耐受性良好，腹瀉/排便頻繁的發生率很低。在長期、開放標簽3期擴展研究PEDFIC-2中，數據重申了Bylvay的強勁療效，研究結果顯示，在治療長達48周的患者中，膽汁酸反應持續和持久地減少、瘙癢評估得到改善、肝臟和生長功能指標令人鼓舞。
